石鼓为何能称“第一古物”

糖尿病干细胞制剂何时问世？答案(dáàn)或在明年。 2024年(nián)6月(yuè)，美国福泰制药（Vertex）公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据(shùjù)：12名患者90天内(tiānnèi)均显示(xiǎnshì)出胰岛细胞移植成功，其中11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素。今年4月29日，VX-880进入3期临床阶段，预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元（约1400多万人民币），令全球5亿患者(huànzhě)望而却步。2024年7月(yuè)，中国科学家出手，研发出中国人自己的胰岛素制剂，将触达门槛从1400万元骤降至(zhì)50万元人民币，给大众(dàzhòng)带来新的曙光。 01为了(wèile)儿女，“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克(gōngkè)的起点，始于父爱。 据《世界科学》报道，哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授，原是研究青蛙胚胎发育的学者(xuézhě)，1991年(nián)其子确诊1型糖尿病，Melton转向攻克糖尿病，13年后女儿(nǚér)同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女(érnǚ)，Melton誓要“用毕生精力(bìshēngjīnglì)寻求治愈之法”。 2004年(nián)，Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面(fāngmiàn)取得一定进展，但分化效率却(què)不足1%，且存在免疫排斥风险。Melton深知，这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中(shānzhōng)伸弥凭借诱导多能干细胞（iPSC）技术获得诺奖，让60岁细胞一键回至胚胎(pēitāi)状态(zhuàngtài)。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年(nián)，日本成功利用(yòng)iPSC技术完成首例老年黄斑变性的(de)临床实验，首次将干细胞(gànxìbāo)作用于眼部(yǎnbù)疾病；2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者(huànzhě)的试验；同年，口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世，因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧，被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油。 前述糖尿病领域同样(tóngyàng)如此。2014年，Melton团队通过测试150多种不同(duōzhǒngbùtóng)化合物组合，成功培育出功能性胰岛β细胞，首次(shǒucì)实现在动物实验中攻克糖尿病，震动医学界。 2024年6月21日，第84届美国糖尿病协会科学会议上，福泰(fútài)制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注(shūzhù)，所有患者在第90天均显示(xiǎnshì)出有效(yǒuxiào)胰岛素产生，11名患者减少了外源性胰岛素的使用，其中(qízhōng)3名完全停用，且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观(lèguān)预估，5年便(biàn)能突破，但现实却是，他们在实验室里坚守了近15年，无数次的尝试与失败，才最终迎来成功(chénggōng)的曙光。 02中美日齐发力，触达门槛一降(jiàng)再降 如今，全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期(qī)临床结果，但有资料显示，该成果(chéngguǒ)门槛高达200万美元，远非大众所能企及。 希望或来自中国，2024年(nián)9月，《Cell》报道：中国研究者利用化学小分子(fènzǐ)技术(jìshù)，研发出(chū)RGB-5088胰岛细胞注射液，首例患者在移植后75天完全脱离胰岛素，血糖达标率从(cóng)43.18%提升至98%以上。据悉，该技术20天即可完成制备，单例费用预计低于50万元。 而类似的门槛大幅(dàfú)下移，在干细胞领域并不稀奇。 2018年，《财经天下》周刊(zhōukān)报道，乌克兰(wūkèlán)推出缓老干细胞，一针59.8万，吸引全球富豪蜂拥体验。而(ér)前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”，则因独有的干细胞激活因子Revistem，将触达(chùdá)门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元，其(qí)入门款pro版，更是将门槛下移至5400元，降幅令人震惊。 据艾美咨询调查，该成果的受众多为国内一二线城市(chéngshì)的高净值中年男性，其反馈诸如“精力改善，容光焕发(róngguānghuànfā)”“感觉第一次充满了(le)电，几乎不需要靠咖啡提神”，尽显科技魅力。 在(zài)关节方面同样如此。今年(jīnnián)3月22日，海南明码标价的干细胞(gànxìbāo)疗法中，针对膝关节炎的疗法为3.6万元，而据CNBC报道，在美国再生诊所，该技术标价为1.6万美元（约11万元）。 更(gèng)惊喜的在于，糖尿病等问题(wèntí)的触达(chùdá)门槛，并未止步于50万元。2025年4月18日，中国殷浩教授(jiàoshòu)与程新教授联合研发出“异体人再生胰岛(yídǎo)注射液E-islet 01”，据悉，其标准化生产线单批次(pīcì)可制备120万胰岛当量，足以满足200例需求，成本有望降至传统疗法(liáofǎ)的1/10，将触达门槛进一步下移。此外(cǐwài)，《日经中文网》报道，今年2月，日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片，研发者矢部大介教授宣称：“与中国等地相比，我们耗时短、成本低，更具优势。” 有专家认为：从200万美元到50万元甚至(shènzhì)更低(dī)，当干细胞技术撕开衰退铁律，我们迎来的(de)不仅是医学变革，更是生命质量“去阶层化”的提升。 03科技，正在改写未来生命(shēngmìng)范式？ 目前，干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题，但随着美、中、日(rì)等全球多线程突破，糖尿病正(zhèng)迈向从(cóng)“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下，攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化，或许不再是少数人的专利，而是亿万人共享的未来(wèilái)图景。正如《时代》周刊所(suǒ)言：“这(zhè)不是(búshì)关于永恒，而是关于选择——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的：“科技本身无法创造奇迹，却能缩短奇迹到来(dàolái)的时间(shíjiān)。”